新京報(bào)訊（記者王卡拉）7月3日，施維雅宣布旗下全球首款I(lǐng)DH雙靶點(diǎn)抑制劑Vorasidenib在北京作為臨床急需進(jìn)口藥品準(zhǔn)予先行先試，正式落地北京天竺綜合保稅區(qū)，并可在指定醫(yī)療機(jī)構(gòu)用于救治IDH突變型彌漫性腦膠質(zhì)瘤患者。隨著首批患者在首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京天壇醫(yī)院、中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院北京協(xié)和醫(yī)院接受治療，Vorasidenib在北京已經(jīng)進(jìn)入臨床應(yīng)用，豐富了IDH突變型彌漫性腦膠質(zhì)瘤的用藥選擇。
由于腦膠質(zhì)瘤的發(fā)病、進(jìn)展及治療副作用都可能涉及腦部功能區(qū)，患者往往面臨致死率高、致殘率高、復(fù)發(fā)率高的困境。在目前針對(duì)膠質(zhì)瘤有限的治療方式中，外科手術(shù)無法完全切除腫瘤，放化療則可能對(duì)患者身體或多個(gè)領(lǐng)域的神經(jīng)認(rèn)知功能產(chǎn)生長期嚴(yán)重副作用。即使采用手術(shù)切除、同步放化療和輔助化療的綜合治療，仍有90%以上的膠質(zhì)瘤患者出現(xiàn)復(fù)發(fā)和進(jìn)展。IDH突變型彌漫性腦膠質(zhì)瘤患者中位發(fā)病年齡40歲左右，患者術(shù)后大多存在不同程度的生理功能和社會(huì)心理方面的障礙，比如記憶缺陷、運(yùn)動(dòng)障礙、失語、焦慮和抑郁等，不但限制了患者日常活動(dòng)和社會(huì)參與度，更嚴(yán)重影響了患者及其家人的生活質(zhì)量。
Vorasidenib是一種針對(duì)IDH1和IDH2突變的抑制劑，專門設(shè)計(jì)用于穿透大腦屏障。作為全球首款I(lǐng)DH雙靶點(diǎn)抑制劑，Vorasidenib是近20年來IDH突變型彌漫性腦膠質(zhì)瘤治療領(lǐng)域的首個(gè)創(chuàng)新靶向藥物，為低級(jí)別膠質(zhì)瘤治療領(lǐng)域帶來了重大突破。在IDH突變膠質(zhì)瘤中，該藥通過降低突變的IDH1和IDH2酶的活性來幫助控制疾病。
盡管膠質(zhì)瘤的發(fā)病機(jī)制尚不明確，但是已確定IDH突變是膠質(zhì)瘤的重要致病基因，并且在膠質(zhì)瘤的發(fā)生和發(fā)展中起著至關(guān)重要的作用。目前，2024美國國家綜合癌癥網(wǎng)絡(luò)（NCCN）指南、中國抗癌協(xié)會(huì)腦膠質(zhì)瘤整合診療指南（2024版）已更新，針對(duì)IDH突變型WHO2級(jí)少突膠質(zhì)細(xì)胞瘤和星形細(xì)胞瘤的患者，推薦IDH抑制劑用于術(shù)后輔助治療。
繼2024年8月6日在美國獲批上市后，該藥分別在加拿大、澳大利亞、以色列、瑞士、阿聯(lián)酋獲批上市，2024年11月24日落地海南博鰲樂城先行區(qū)并實(shí)現(xiàn)“亞洲首用”。本次Vorasidenib落地北京，受益于“臨床急需進(jìn)口藥械審批綠色通道”這一的創(chuàng)新政策，即加快引進(jìn)境外上市、但尚未在中國批準(zhǔn)上市的治療手段和技術(shù)，大幅縮短患者用藥等候時(shí)間，并讓患者同步享受全球醫(yī)療科技的最新成果。
2025年度北京普惠健康保新版特藥清單已于6月10日起正式執(zhí)行，其中北京天竺綜合保稅區(qū)引進(jìn)的包括Vorasidenib在內(nèi)的5款海外特藥已納入報(bào)銷范圍。參保人在北京市內(nèi)定點(diǎn)醫(yī)療機(jī)構(gòu)即可享受北京普惠健康保的一站式特藥報(bào)銷服務(wù)，從而進(jìn)一步提升患者治療體驗(yàn)及獲得感。
校對(duì) 穆祥桐
